🧬 Гемабанк инвестирует в генную терапию нейромышечных заболеваний - сообщает пресс-служба компани

Биотехнологическая компания Гемабанк инвестирует в биотехнологический стартап Орфадженекс, разрабатывающий геннотерапевтические препараты для лечения редких (орфанных) нейромышечных заболеваний.

▪️В основе линейки препаратов - технология передачи генов с помощью AAV-векторов, позволяющая доставлять рабочие копии генов непосредственно в поражённые клетки.

В портфеле Орфадженекс несколько разработок, в том числе - для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). СМА - тяжелое наследственное заболевание, при котором происходит потеря двигательных нейронов спинного мозга, что приводит к мышечной слабости, атрофии мышц и прогрессирующей утрате двигательных функций. В России с СМА могут проживать около 1,5 тыс. человек, при этом ежегодно выявляется от 53 до 244 новых случаев заболевания. СМА - ведущая в мире генетическая причина смертности детей до 2 лет.

▪️По словам руководителя проекта по СМА компании Орфадженекс Ивана Яковлева: «Наш препарат разработан с учётом новейших достижений в области генной терапии и нацелен на благоприятный профиль переносимости и потенциально меньшую дозу при сохранении целевого терапевтического эффекта, это значимо одновременно для безопасности пациента и для экономики производства.

Мнение Здорово, когда российские компании вкладываются в подобные разработки и делают ставку на технологии, которые реально могут помочь людям. СМА — очень серьёзная проблема, и любые разработки в этом направлении важны.